单克隆抗体的严重风险和高成本可能超过阿尔茨海默痴呆症患者的益处

发布时间：2024-01-23 16:48:34 栏目：精选知识

导读 研究人员对随机试验研究进行了荟萃分析，将淀粉样蛋白减少单克隆抗体 (MAB) 在阿尔茨海默氏痴呆患者中的使用(剂量与 3 期或 FDA 批准

研究人员对随机试验研究进行了荟萃分析，将淀粉样蛋白减少单克隆抗体 (MAB) 在阿尔茨海默氏痴呆患者中的使用(剂量与 3 期或 FDA 批准试验中使用的剂量一致)与安慰剂的使用进行了比较。他们的目的是评估 MAB 对这些患者具有临床意义的益处和危害。为了纳入这项荟萃分析，随机对照试验研究必须包括患有认知障碍或任何严重程度的阿尔茨海默病的成年参与者，并在至少一年后报告至少一项与临床相关的益处或危害。研究小组确定了 19 篇此类出版物，评估了 8 种不同 MAB 对总共 23,202 名参与者的影响。任何一项研究的结果或所有综合研究的结果均未显示定量证据表明 MAB 改善认知或日常功能能力的能力超出了最小临床重要差异 (MCID) 的衡量标准。相反，研究表明，MAB 始终会造成统计上显着的危害，并可能增加患者遭受脑水肿、出血、严重不良事件和死亡等严重危害的风险。此外，这些药物价格昂贵(每年 26,500 至 28,200 美元)，并且需要定期 MRI 监测。



我们所知道的：淀粉样蛋白沉积是阿尔茨海默氏痴呆发展的因果途径的一部分这一理论导致了 MAB 的开发，以减少淀粉样蛋白沉积。FDA 对这些药物的批准主要基于医学成像和生物标志物等实验室测量的改进。然而，MAB 未能在以患者为导向的结果(例如降低死亡率或发病率)方面提供临床上显着的改善，这引起了争议。之前评估使用 MAB 靶向淀粉样蛋白的功效和危害的系统评价不包括对药物批准至关重要的最新研究，并且一些包括使用与后来试验中使用的剂量不同的剂量的 1 期和 2 期试验，并且没有解释研究结果在患者结果的临床重要差异极小的背景下。

这项研究的补充内容：虽然基于实验室的证据表明 MAB 可能是治疗阿尔茨海默氏痴呆症的一种有前途的治疗方法，但关注患者的实际结果可以更好地了解使用 MAB 的潜在益处和危害。这项对最近涉及超过 20,000 名患有阿尔茨海默痴呆症或类似认知障碍的参与者的临床试验的荟萃分析表明，MAB 尚未被证明可以导致认知或功能能力的临床显着改善，并且可能对服用这些药物的患者造成严重伤害。