发布时间:2024-07-08 16:08:50 栏目:精选知识
许多拥有国家医疗保健系统或保险公司等付款人的国家都使用成本效益分析来决定是否承保新药,以平衡治疗成本和潜在的健康效益。
这种策略往往会限制获得新的靶向疗法的机会,即使这些药物被证明非常有效并且成为许多患者标准治疗的一部分。
迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心的一项新研究考察了 durvalumab 的成本效益,durvalumab 是一种针对肺癌的靶向免疫疗法,已知可以延长寿命。研究结果显示,该药物在所有四个分析国家(美国、巴西、新加坡和西班牙)的成本效益均超过了官方规定的阈值。
该研究有助于指导药品定价策略,以减轻经济负担并增加受益于治疗的患者数量。
资深作者表示:“成本效益分析有助于确定基于价值的价格,以便与付款人进行讨论”,包括保险公司和国家医疗保健系统Gilberto Lopes 医学博士,西尔维斯特肿瘤医学科主任兼国际事务医疗总监。
他补充说,成本效益分析还可以让生物制药公司了解获取药物的障碍,从而导致不同国家针对性药物的定价结构发生变化。
这是“肿瘤药物获取”(ATOM)联盟的一个主要目标,该联盟是一项由洛佩斯主持的全球倡议,旨在改善低收入国家获得肿瘤治疗的机会。
有效但不可用
自 2018 年获批用于治疗肺癌以来,度伐鲁单抗已成为肺癌治疗标准的一部分。该药物用于不可切除(无法手术)局部晚期非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者接受主要化疗后,作为维持治疗,通常持续一年。
根据对PACIFIC 临床试验五年数据的分析,与安慰剂相比,该药可延长寿命 18 个月以上。
尽管杜伐鲁单抗有效,但在某些情况下,其使用仍受到限制。例如,在巴西,该药物于 2020 年获得批准,但其公共卫生系统仍未报销该药物。
计算成本效益
在这项发表在《美国医学会开放存取杂志》上的新研究中,研究人员开发了一个模型来评估 10 年期间度伐单抗对肺癌患者的治疗成本和健康益处。
为了计算治疗费用,研究人员收集了广泛的数据,包括不同国家的药品定价、管理成本、不良事件和后续护理。在美国,使用 durvalumab 治疗的费用为 114,394 美元。
为了量化健康益处,研究人员采用了经济评估中常用的一种测量方法,即质量调整生命年 (QALY)。该数据结合了寿命增长和生活质量信息。
研究人员随后生成了一项称为增量成本效益比的单一指标。研究人员发现,美国 durvalumab 的成本效益比为每 QALY 228,788 美元。
尽管医疗补助和医疗保险通常支付药物费用,但这一成本效益比超过了机构设定的 15 万美元门槛目标。成本效益比也超过了其他分析国家的卫生系统门槛。
总体而言,该研究的作者得出结论,durvalumab 治疗肺癌在全球范围内仍然“成本过高”。
研究人员继续展示了降低行业定价如何提高成本效益。该分析使用了新加坡通过行业定价计划提供的折扣价格。该计划将成本效益比从每 QALY 153,461 美元降至 45,164 美元——低于新加坡的官方门槛。
增加访问量
“这类研究的总体目标是对所有这些数字进行非常学术的、希望是中立的解读,”研究第一作者、西尔维斯特首席血液学和肿瘤学临床研究员、医学博士 Samuel Kareff 说道。Kareff 博士还将于 5 月 30 日作为OncLive 全国研究员计划的特邀发言人介绍这些数据。
该研究的优势包括考虑了多种治疗方法,并在其模型中使用了生物标志物引导治疗(durvalumab 靶向一种名为 PD-L1 的分子,通常在治疗前进行筛查)。Kareff 解释说,该研究的局限性包括其全球覆盖范围狭窄,以及缺乏对获取药物更为受限的较贫穷国家的分析。
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